这家新兴生物技术公司名为Verve Therapeutics,由美国麻省总医院基因组医学中心主任、前哈佛医学院心专家Sekar Kathiresan创立。

一家美国初创公司正在研发“心预防针”,欲通过基因编辑疗法的发病率,预计在3年内开启人体实验。近日,其基因编辑计划得到谷歌母公司Alphabet风险投资基金的支持,完成了5850万美元的A轮融资。

这家新兴生物技术公司名为Verve Therapeutics,由美国麻省总医院基因组医学中心主任、前哈佛医学院心专家Sekar Kathiresan创立。

人体内的胆固醇含量与心的发病率相关,随着年龄的增长,胆固醇可能会堵塞血管并最终导致心发作。据《卫报》,Verve Therapeutics准备运用CRISPR-Cas9基因编辑技术,转变肝脏中参与制造低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的PCSK9基因。该公司的首席科学顾问、宾夕法尼亚大学的遗传学家克朗·穆苏努鲁(Kiran Musunru)曾使用CRISPR-Cas9修饰小鼠的PCSK9基因,成功地将小鼠的胆固醇了35%至40%。

Verve Therapeutics强调称其只开发编辑体细胞的治疗方法,这种基因编辑不会传递给后代。

2014年,《科技日报》曾克朗·穆苏努鲁及其同事的PCSK9基因编辑研究。两人当时发表在美国心脏协会杂志《循环研究》发表的研究显示,通过基因组剪辑技术转变PCSK9肝脏基因的功能,可以发作风险。他们的动物实验表明,只需打一针就能永久小鼠体内胆固醇水平,使心发作风险40%到90%。

当时,克朗·穆苏努鲁表示,“这一方法来治疗心,从实验室到人类临床试验,可能还要10年左右”。

研发心基因编辑疗法的初衷是改变心的治疗范式。

Sekar Kathiresan对路透社表示,大多数心患者需要每天服药,但现有的心脏药物存在价格高、副作用大等缺点。基因编辑疗法可以将心的治疗范式从每日吃药、每月注射药物转变成“一劳永逸”方式。即通过一次性基因治疗就可以永久性地防止心发作。

据《卫报》,该公司预计在三年内开展人体实验,对患有罕见遗传疾病的心易发群体进行治疗。如果治疗效果安全有效,将推广至更多人群。Kathiresan表示,该基因编辑疗法可以用于那些曾经历心发作且希望避免再度发作的成年人。

近日,Verve Therapeutics获得由谷歌母公司Alphabet旗下风险投资基金领投的5850万美元A轮融资。据悉,这笔资金将用来开展早期动物实验。

除Alphabet的风险资本部门外,Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners,F-Prime Capital和Biomatics Capital。

最新文章
Javascript读写cookie的实例源码

Javascript读写cookie

今天小编就为大家分享一篇关于Javascript读写cookie的
微信小程序登录session的使用

微信小程序登录sessio

这篇文章主要介绍了微信小程序登录session的使用,小编
JavaScript中this用法学习笔记

JavaScript中this用法

在本篇文章里小编给大家分享了关于JavaScript中this用
nodejs微信开发之授权登录+获取用户信息

nodejs微信开发之授权

这篇文章主要介绍了nodejs微信开发之授权登录+获取用
nodejs微信开发之自动回复的实现

nodejs微信开发之自动

这篇文章主要介绍了nodejs微信开发之自动回复的实现,文
node微信开发之获取access_token+自定义菜单

node微信开发之获取ac

这篇文章主要介绍了node微信开发之获取access_token+
最新资讯
作案不在地球 NASA女航天员在太空盗窃前任银行账户

作案不在地球 NASA女

宇航员Anne McClain,从国际空间站上黑入她的银行账户。
超冷分子量子调控研究取得新进展

超冷分子量子调控研究

中国科学技术大学潘建伟、赵博等在超冷分子量子调控研
黑洞也是由分子组成的?

黑洞也是由分子组成的

作为宇宙中最神秘的天体,黑洞一般被认为是一种扭曲的时
中国的大地原点在哪里?

中国的大地原点在哪里

大家都知道地球的外表是起伏变化的,因为地球上有高山、
地球黑化兄弟突然火了!各国宇航局跃跃欲试探金星

地球黑化兄弟突然火了

曾经水灵灵的伊甸园,现如今地狱般的金星也许可以揭示如
人类大脑皮层新鉴定出75种不同细胞类型

人类大脑皮层新鉴定出

以面积和神经元数量计算,人类大脑皮层是小鼠的1000多倍